Sildenafil, un potencial tratamiento para el síndrome de Leigh
El sildenafil, conocido por su uso en la disfunción eréctil, ha demostrado ser eficaz en pacientes con síndrome de Leigh, una enfermedad genética rara, según un estudio publicado en la revista Cell. Este trastorno metabólico, que se presenta en la infancia, afecta a aproximadamente 1 de cada 36 000 niños y provoca síntomas neurológicos y musculares severos.
La investigación fue conducida por un equipo de la Charité – Universitätsmedizin Berlin junto con diversas instituciones en Alemania, y se enfoca en que el sildenafil podría ser un candidato viable para aliviar los síntomas de esta condición, que actualmente no tiene tratamiento farmacológico aprobado.
El estudio analizó los efectos del fármaco en seis pacientes con edades entre 9 meses y 38 años, quienes mostraron mejoras significativas en la fuerza muscular y reducción de síntomas neurológicos. Por ejemplo, uno de los pacientes aumentó su capacidad para caminar de 500 a 5 000 metros, mientras que otro experimentó la desaparición de crisis epilépticas durante el seguimiento.
Los investigadores llevaron a cabo un cribado de más de 5 500 sustancias farmacológicas aprobadas, y el sildenafil destacó por sus efectos beneficiosos sobre las células madre pluripotentes inducidas y neuronas afectadas. Además, se observó mejora en modelos animales que usaron el compuesto, ofreciendo datos prometedores sobre su potencial.
La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha otorgado al sildenafil la designación de medicamento huérfano para esta indicación, facilitando su desarrollo. Se espera que se realice un ensayo clínico controlado con placebo en un futuro próximo para validar estos hallazgos.